罕见病是对患病率极低的疾病的统称，又称“孤儿病”，有统计数据显示，全世界有3.5亿罕见病患者，中国罕见病患者超过2000万，其中80%是遗传性疾病，4000多种发生在儿科。但目前民众和部分医务人员对罕见病的了解还是非常少，不知如何就医、如何寻找相关医院和相关药物，罕见病患者仍然面临着缺医、少药、保障不足的困境。