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Nature 综述 | 基因治疗全解析_CRISPR-Cas

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虽然有许多基因治疗的临床试验在进行中，但是目前获得FDA和/或EMA批准临床使用的基因疗法只有四种，具体见表1。 AAV治疗疾病的成功案例颇有希望，其中最广为宣传的疗法是通过AAV2载体传递RPE65治…
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标签：Nature CRISPR-Cas 治疗 疾病 基因 细胞 病毒 载体 疗法 技术 观点评论 基因 病毒 载体 疾病 基因组

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